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美国临床肿瘤学会(ASCO)盘点了过去一年中最具变革性的研究，并指出了未来研究的重点方向。其中“罕见癌症治疗”因在一年内取得五项卓越成果被评为“年度最佳进展”：
1. FDA批准针对罕见难治甲状腺癌——甲状腺未分化癌(ATCs)的首款治疗方案。诺华(Novartis)公司的Tafinlar(dabrafenib)与Mekinist(trametinib)联用，该疗法对超过三分之二的患者有效。
2. 索拉非尼成为改善硬纤维瘤(一种罕见肉瘤)无进展生存的首款疗法。在一项全球3期临床试验中，87%的患者一年无进展生存期得到改善，而安慰剂组仅为43%。
3. 靶向放疗治疗晚期中肠神经内分泌肿瘤。与标准治疗相比，放射性同位素177 Lu 附着于奥曲肽的组合将疾病进展降低79%。
4. 曲妥珠单抗对罕见子宫内膜癌。曲妥珠单抗与卡铂和紫杉醇化疗联用，显著延缓HER2阳性、晚期子宫浆液性癌进展。
5. 常见于年轻人的罕见关节癌腱鞘巨细胞瘤患者迎来首款有希望的疗法。Pexidartinib为患者带来近40%的总体缓解率，安慰剂组这一比例为0。