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伯汇生物新一代FGFR4抑制剂BB102获FDA授予治疗软组织肉瘤的孤儿药认定
发布时间：
2024-07-05
作者：
来源：
BroadenBio
2024年7月2日，北京伯汇生物技术有限公司（伯汇生物）在研的FGFR4抑制剂BB102获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗软组织肉瘤（Soft Tissue Sarcoma，STS）。
BB102是伯汇生物自主研发的共价可逆、高选择性新一代FGFR4抑制剂，兼具抑制FGFR4激酶活性与降低肿瘤组织中FGFR4蛋白水平的双重功能，对野生型及突变型FGFR4均有很强的抑制活性。临床前研究中，BB102在体内体外对FGF19/FGFR4依赖型肿瘤及FGFR4突变驱动型肿瘤均表现出优异的药效，且具有良好的PK/PD特征和安全性。
BB102于2022年分别获得中国NMPA和美国FDA批准开展临床试验。目前已完成临床Ia期剂量递增试验，初步临床结果表明，BB102安全性好，临床治疗效果可期，临床Ib期扩展试验正在进行中。
关于孤儿药（Orphan Drug）
孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）是FDA孤儿药产品开发办公室（Office of Orphan Products Development，OOPD）对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物授予的一种资格认定。获得孤儿药认定的药物可以获得一系列的优惠政策，包括7年的市场独占期、临床开发费用退税、免除上市申请费和获得临床试验资助等。由于孤儿药的自身特点，很容易得到FDA在药物开发和审评方面的支持，使得药物获批的概率大大提高。
关于软组织肉瘤（Soft Tissue Sarcoma，STS）
软组织肉瘤（STS）大约占儿童恶性肿瘤的7%和成人恶性肿瘤的1%，中国年发病率约2.38/10万，美国年发病率约3.4/10万，欧洲年发病率为4-5/10万。STS有50种以上的亚型，其中横纹肌肉瘤（rhabdomyosarcoma，RMS）是儿童与青少年中最常见的亚型，约占50%。目前，STS最主要的治疗方式是手术切除加辅助放化疗，但对于不可切除的或晚期STS，除化疗外尚无有效的靶向药物。据文献报道，FGFR4突变与RMS的发生和转移密切相关。