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伯汇生物BB102再次获得FDA孤儿药资格认定
发布时间：
2024-11-06
作者：
BroadenBio
来源：
2024年11月4日，北京伯汇生物技术有限公司（伯汇生物）自主研发的新一代FGFR4抑制剂BB102获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，用于治疗肝细胞癌（Hepatocellular carcinoma，HCC）。这是BB102继今年7月获得FDA孤儿药资格认定用于治疗软组织肉瘤后的又一次认可，将有助于BB102在美国的临床开发及商业化合作。
BB102于2022年分别获得中国NMPA和美国FDA批准开展临床试验。目前已完成临床Ia期剂量递增试验，初步临床结果表明，BB102安全性好，对生物标志物阳性患者有明显治疗效果，临床Ib期扩展试验正在进行中。
BB102在软组织肉瘤之后，再次获得FDA授予的肝细胞癌孤儿药资格认定，是对BB102在泛癌种治疗中潜力的认可，期待在FGF19/FGFR4依赖型肿瘤及FGFR4突变驱动型肿瘤患者中展现显著疗效，以满足临床需求，造福病人。
关于BB102
BB102是伯汇生物自主研发的共价可逆、高选择性新一代FGFR4抑制剂，兼具抑制FGFR4激酶活性与降低肿瘤组织中FGFR4蛋白水平的双重功能，对野生型及突变型FGFR4均有很强的抑制活性。临床前研究中，BB102在体内体外对FGF19/FGFR4依赖型肿瘤及FGFR4突变驱动型肿瘤均表现出优异的药效，包括肝细胞癌、横纹肌肉瘤、三阴乳腺癌等多个癌种，且具有良好的PK/PD特征和安全性。
关于肝细胞癌（Hepatocellular carcinoma，HCC）
肝细胞癌（HCC）是肝内最常见的原发性恶性肿瘤，占原发性肝癌中的85%~90%。根据世界卫生组织（WHO）统计，肝癌在全球范围内发病率有显著差异，在亚洲、非洲和欧洲南部地区发病率较高，其中，我国每年新发肝癌患者近40万，占全球60%。由于肝癌隐匿性强，很多患者发现时已经是中晚期，丧失了手术治疗机会，而晚期肝癌患者的五年生存率尚不足15%。目前系统治疗主要为抗血管生成类药物和免疫检查点抑制剂，全球范围内尚未有针对肝细胞癌驱动基因的药物获批。